Brasil inicia ensaios pioneiros da terapia GB221 e avança na ciência genética. #Linkezine 🧬

 

🧬🔥 Brasil avança na fronteira genética com ensaio pioneiro da terapia GB221

Fiocruz recebe aval da Anvisa para iniciar testes em humanos contra AME Tipo 1

O anúncio feito nesta segunda-feira (24), durante reunião do Geceis, marcou um novo capítulo na história da medicina brasileira: a Fiocruz recebeu autorização da Anvisa para iniciar os testes clínicos em humanos da GB221, terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 — a forma mais severa da doença. A decisão, analisada em regime prioritário, posiciona o Brasil como líder latino-americano na condução de estudos clínicos em terapias avançadas.

Desenvolvida pela norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), a GB221 chega ao país por meio de um acordo inédito de transferência de tecnologia firmado com Bio-Manguinhos/Fiocruz. O pacto abre caminho para que uma terapia gênica seja produzida nacionalmente pela primeira vez. A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que mira autonomia científico-tecnológica e futura disponibilização desses tratamentos no SUS.

O projeto conta com investimentos robustos: R$ 122 milhões do Ministério da Saúde para pesquisas em doenças raras e mais R$ 50 milhões da Finep na infraestrutura necessária à produção de vetores virais — tecnologia dominada por Bio-Manguinhos desde a fabricação da vacina contra Covid-19. Em um cenário global no qual a produção desses vetores é um gargalo técnico, o domínio brasileiro representa um salto estratégico.

O estudo clínico será conduzido em parceria com a Casa dos Raros, o HCPA e o Hospital das Clínicas da Unicamp, sob coordenação da Intrials Pesquisa Clínica. A investigação avaliará segurança e tolerabilidade na fase 1 e os primeiros sinais de eficácia na fase 2, utilizando administração por via intracisterna magna, que permite a entrega da terapia diretamente ao sistema nervoso central.

A Fiocruz destaca o caráter histórico da decisão. Para o presidente Mario Moreira, trata-se de uma conquista que une ciência, soberania e compromisso social. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, ressalta que a inclusão de terapias gênicas no portfólio marca um passo decisivo rumo à autonomia tecnológica. O avanço também ecoa o legado de Marco Aurélio Krieger, referência na implantação da tecnologia de vetores virais no país.

O acordo com a GEMMABio prevê ainda uma redução expressiva no custo do tratamento — estimada em 20% a 25% do valor praticado nos EUA — abrindo espaço para futura incorporação ao SUS e redução da judicialização.

Brasil dá um passo histórico: Fiocruz inicia testes da terapia gênica GB221 contra AME Tipo 1 após aval da Anvisa. Um marco para a ciência e para o SUS. #CienciaBrasil #SaudePublica #TerapiaGenica #InovacaoMedica

 

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